リボミック、軟骨無形成症治療薬の第?相試験で有効性確認、既存薬を上回る伸長効果 [c9zf43★] (1)

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1 枯れ果てた名無し@転載禁止 (a4e93d85) 2025/10/08 (水) 12:38:16.579 ID:83H2E7Y1K

リボミック<4591>(東証グロース)は10月7日、軟骨無形成症の治療薬「umedaptanib pegol(RBM−007)」について、第?相臨床試験の高用量群(コホート2)のトップライン結果が良好であったと発表した。試験は5〜14歳の小児患者を対象に行われ、低用量(週1回)群に続いて、高用量(隔週)群においても有効性と安全性が確認された。特に、5名中3名(コホート1)、6名中5名(コホート2)で身長の伸展速度が増加し、4名では年間2.0〜5.0cmの顕著な伸長が見られた。これらの結果は、既承認薬「ボックスゾゴ」の平均伸展速度(+1.7cm/年)を上回る成績であった。

https://www.media-ir.com/news/?p=146699