「生まれて初めて音聞いた」米少年、遺伝子治療で重度難聴改善 (55)

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【1月24日 AFP】父親の声、走り去る車、髪を切るはさみの音──先天性の重度難聴だった少年が、画期的な遺伝子治療によって生まれて初めて音を聞いた。

　少年の治療を行った米フィラデルフィア小児病院（CHOP）は23日の声明で、遺伝子変異による難聴の患者にとって希望をもたらす成果だと述べた。

　治療を受けたのは、非常にまれな単一遺伝子異常により重度難聴で生まれたアイッサム・ダム（Aissam Dam）君（11）。モロッコで生まれ、今はスペインに在住している。

　CHOP耳鼻咽喉科部門の臨床研究責任者を務める外科医ジョン・ジャーミラー（John Germiller）氏は、「世界中で難聴に取り組むわれわれ医師や科学者が、20年以上目指してきた遺伝子治療がついに実現した」と語った。

「今回の治療は非常にまれな一つの遺伝子の異常を修正するものだったが、これらの研究は小児難聴を引き起こす可能性のある他の150以上の遺伝子についても将来、道を開くかもしれない」

　アイッサム君と同様の症状では、内耳の「有毛細胞」が音の振動を脳に送る化学信号に変換するために必要なタンパク質オトフェリンの産生が、遺伝子異常によって妨げられている。オトフェリン遺伝子の欠損は非常にまれで、先天性難聴の原因に占める割合は1～8％とされる。

昨年10月にアイッサム君が受けた手術では、機能するオトフェリン遺伝子のコピーを運ぶよう改良された無害なウイルスを使用。鼓膜の一部を持ち上げ、蝸牛（かぎゅう）と呼ばれる内耳器官の内部液にこのウイルスを注入した。その結果、有毛細胞はオトフェリンの産生を始め、正常に機能するようになった。

　片耳の治療を受けて約4か月後、アイッサム君の難聴は軽・中等度にまで改善した。病院は、アイッサム君が「文字通り生まれて初めて音を聞いている」と表現している。

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すごい😳

ええやん(👍　 ˙-˙ )👍

生まれて～初めて～心が踊るの～🎶

すご

他の遺伝性疾患も直せそうやな

すごくねこれ🥺

理論上はあらゆるたんぱく質生成異常になる遺伝子疾患に応用できるつてこと？🥺

これちゃんと細胞更新後も聞こえるのかな🥺
たとえ一時的だったとしてもすごいねえ🥺

すっご😳
あらゆる障害が治るようになるとええなぁ

家族の声を聞けたのは嬉しいだろうなあ

夢がある🥺

軽程度ってことは慣れれば会話も割と余裕にできそうなんかな😳

ぷゆの耳もマシになるの？🥺

>>14
👂🥺👂

同じ遺伝子変異による病気の鎌状赤血球症に対する遺伝子治療のアプローチもあったよね
色々と遺伝子治療が活用されてて嬉しいね

ハゲも治して…

いままではこういう先天的難聴の方は人工内耳を施しても全く聞こえなかったりするんだけれども、
この技術と人工内耳を組み合わせたら聴覚が再現できるのかもしれない🥺

>>8
そういう事やろね

最新医療ってすごい😳

ようやっとる

>>15
先生ぷゆの右耳の向きなんですが…👂🥺👂

すごい😭

ただ、まだ脳の方の問題があるぷゆね🥺
パソコンで例えると、ハードウェアを完璧に備えたとしてもソフトウェアが不完全な状態なんだぷー🥺

このソフトウェアは耳が聞こえていれば年齢とともに調整されてゆくんだけど、はじめからずーっと聞こえてないと調整のしようがないぷ🥺

先天的な難聴とか視覚障害が治った瞬間の感情体験してみたい

ハゲって本当なんで対策出来んのやろうな

えっ凄い

中途難聴者の人の例だけども、人工内耳をつけて長い間専門の人と一緒に調整を繰り返したら、最終的に音楽聞こえるようになったりもするからね🥺

>>17
(´；ω；｀)

すごヨ😳
良かったねぇ😭

こういうの泣いちゃう😭

失明も治してほしいね🥺

新医療が開発されるたびにハゲ治療に応用できるか期待を抱く

ぷゆが耳悪いのも遺伝子のせいなのかな🥺

しゅごい😳

すごよ

よかったねぇ🥺
これ定期的に駐車するひつようがあるのかな？🥺

だが今は違う！

>>37
ウイルスを使って遺伝子自体を書き換えたから効果は永続的なんじゃない？
後天的に遺伝子を書き換えるってロマンあるなあ

これAAVか何かでDNA送り込んでると思うんだけど、染色体に組み込んでるの？それとも一時的にタンパク質作らせてるだけ？

>>39
コーディーネーターみたい

>>41
分からないけど先天的な遺伝子改変と後天的な遺伝子改変はだいぶ違うんじゃないかな
後天的に遺伝子（体の設計図）を書き換えても体自体は完成してるからね
皮膚とかは常に新しい細胞に更新してるから肌質とかは後天的に変えれるかもしれないけど体格とか顔つきは後天的に変わらないかも

この件ではないけど難聴の赤ちゃんが補聴器付けて初めて両親の声を聞いて泣き出す動画感動したなあ

よかった😭

>>42
骨格はともかく筋力とかはどうだろう🥺

確かに生殖の面で大丈夫かな？とは思った
遺伝子弄ってるんでしょ？

体の一部に遺伝子を弄ると精子や卵子の遺伝子に影響でるの？

>>46
そもそも健常な人間も遺伝子はそれなりに変異するもんやからある意味みんなが生きとるだけで遺伝子を弄っとるといえる
その手のエピジェネティクスが発症の要因と思われる病気はマジで結構あるので「遺伝子弄っとる」を奇異な目で見ると自分に返ってくる可能性が高い

遺伝にいじってなくても生殖出来ない🥺

生殖というか優生思想に繋がらないかと言う話ならわかるけれど🥺

>>45
運動能力の60%は遺伝が影響しているらしいから筋肉の質は後天的に上げれそう
ただ、成熟した筋肉ではサテライト細胞が休眠してるらしいから細胞の入れ替えに激しい筋トレが必要かも

 >>46
今回遺伝子を書き換えたのは内耳の細胞だけだから大丈夫
精子は生殖細胞から作られるから体細胞をいくらいじっても関係ないよ

>>51
学びガール🥺

>>50
人類全員が遺伝子改変テクノロジーにアクセス出来るようになりゃ解決やな

>>53
なんかガンダム種みたいになりそうそれこそ🥺
金持ちばっか遺伝子弄れるようになるの🥺

>>48
>>51
はえーありがと

「生まれて初めて音聞いた」 米少年、遺伝子治療で重度難聴改善 (55)

「生まれて初めて音聞いた」米少年、遺伝子治療で重度難聴改善 (55)